Un manuale pratico di sperimentazione clinica
Un manuale pratico di sperimentazione clinica
Dott. Gianluca Botta – febbraio 2016
Un manuale pratico di sperimentazione clinica: perché?
La normativa per la sperimentazione clinica dei medicinali ha subito profondi cambiamenti negli ultimi anni: tali cambiamenti hanno avuto un impatto principalmente sulle procedure da seguire per la richiesta delle autorizzazioni necessarie allo svolgimento di una sperimentazione in Italia. Ma non sono solo le procedure per il rilascio dell’autorizzazione a essere cambiate: in seguito all’entrata in vigore della legge 189/2012, la meglio conosciuta Legge Balduzzi, i processi, le regole e gli attori sono stati radicalmente trasformati.
L’Agenzia Italiana del Farmaco è l’unica Autorità competente in materia di sperimentazione clinica dei medicinali e ha iniziato a partecipare al processo di valutazione VHP (Voluntary Harmonisation Procedure); l’Osservatorio Nazionale per la Sperimentazione Clinica è rinato dalle proprie ceneri, dopo la chiusura improvvisa del dicembre 2012, con una funzionalità completamente nuova (da mero contenitore e raccoglitore di dati a strumento necessario e indispensabile per la richiesta di autorizzazione all’AIFA e ai Comitati etici) e i Comitati etici si sono visti ridurre nel loro numero totale con una riorganizzazione su base regionale legata alla popolazione residente.
Ma ulteriori cambiamenti, se non meglio stravolgimenti sono già previsti nel prossimo futuro con l’entrata in vigore del Regolamento Europeo sulla Sperimentazione Clinica, atteso per l’autunno del 2018, e il progetto di valutazione coordinata – tra AIFA e Comitato etico del centro coordinatore -di una richiesta di autorizzazione ad una sperimentazione clinica in accordo alla VHP.
Parlare di sperimentazione clinica vuol dire parlare di svariati aspetti legati al mondo della sperimentazione: dalle norme principali di riferimento quali le Good Clinical Practice (GCP) agli aspetti etici e metodologici; dai metodi statistici – che sono alla base per la pianificazione e per l’analisi dei dati – alla sperimentazione clinica in ambito pediatrico; dalla sicurezza nelle sperimentazioni alle terapie innovative fino all’uso compassionevole e alle malattie rare e ai farmaci orfani.
Questo manuale nasce dalla volontà di avere a disposizione un testo il cui scopo sia di affrontare il più possibile questi aspetti e dalla necessità di coprire un vuoto editoriale in materia (la prima edizione del manuale risale ormai al 2002) mettendo a disposizione un testo di riferimento, che sia utile a chi si affaccia al mondo della sperimentazione clinica per la prima volta e a chi invece avverta l’esigenza di rivedere o approfondire tematiche e concetti già noti, prefiggendosi l’obiettivo di trattare gli aspetti della sperimentazione clinica per diverse tipologie di prodotto (medicinale ad uso umano, dispositivo medico, medicinale veterinario, cosmetici, nutraceutici, …) senza tralasciare gli aspetti normativi fondamentali e le conoscenze teoriche necessarie (metodologia ed etica, sicurezza nelle sperimentazioni cliniche, metodi statistici).
Un capitolo dettagliato è stato dedicato alle GCP, un tema complesso ma fondamentale nella gestione ed esecuzione delle sperimentazioni cliniche. Di attualità, visto il crescente numero degli studi in pediatria richiesti alla normativa europea, è il capitolo dedicato alle sperimentazioni sui bambini che rappresentano oggi un campo di ricerca fondamentale per il progresso medico-scientifico oggi che nuove molecole potenzialmente efficaci si affacciano nel trattamento di patologie metaboliche infantili rare. L’uso compassionevole dei farmaci viene spiegato in dettaglio, non solo rispetto alla normativa italiana ma inquadrandolo nel contesto legislativo europeo. Una sezione è stata dedicata alla nuova frontiera delle terapie, le terapie innovative, quali la terapia genica, la terapia cellulare somatica e l’ingegneria tissutale. Una parte importante è rappresentata dal capitolo sulla sperimentazione clinica interventistica, dove si è cercato di dare spazio alle procedure necessarie per operare con l’Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica, anche se il processo è in chiara evoluzione ed ha già subito alcuni cambiamenti nell’ultimo periodo. Al capitolo sulla sicurezza legata all’utilizzo dei farmaci il compito non facile di spiegare come e perché il monitoraggio della safety di un farmaco rivesta tutta questa importanza nel corso di uno studio clinico.
Il testo è stato redatto a più mani grazie al coinvolgimento e alla collaborazione di autori esperti nelle singole aree tematiche, che hanno utilizzando la propria conoscenza ed esperienza professionale quotidiana che ha portato ad una impostazione pratica, e non solo teorica, del manuale, con la preziosa prefazione del Prof. Adriano Chiò, ricercatore dell’Università di Torino e responsabile del “Centro Regionale Esperto per la Sclerosi Laterale Amiotrofica” dell’Ospedale Molinette della Città della Salute di Torino.
